医咖会：被误解的P值-统计分析-临床研习社

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P值一直是临床研究中评估结果统计学显著性的核心指标，虽应用广泛，却常遭误读，从而可能对临床决策产生负面影响。本文整理自《Br J Anaesth》发表的一项社论^[1]，探讨了P值的常见认知误区、过度依赖P值的后果、以及优化结果解读的方法。

P值的常见误解

P值最常见的误解之一，是认为P值代表原假设为真的概率。许多人错误地认为，P值为0.05意味着该结果有5%的概率是偶然产生的。正如Staffa和Zurakowski^[2,3]强调的那样，P值常常在缺乏效应值或置信区间的情况下被报告，导致混淆或错误解读。这种误解往往使人们对具有统计学显著性的结果过度自信。

另一个常见误区，是认为仅凭P值就能决定研究结果的有效性或重要性。通常，如果P值<0.05，结果被认为“显著”，但这一做法忽略了一个重要事实：统计学显著性并不等同于临床重要性。即使某项研究的样本量很大，并得出了具有统计学显著性的P值，其效应值（effect size）可能极小，以至于在实践中并无实际意义^[4]。

多重比较中的I类错误

显著性检验存在一定程度的误差，包括I类错误和II类错误。I类错误（假阳性）指错误地拒绝原假设，即实际上不存在效应却被判定为存在；II类错误（假阴性）则是错误地接受原假设，即实际存在效应却被判定为不存在。

在临床试验中，当单个研究进行多重比较时就会出现多重性问题^[5]。随着统计检验次数的增加，I类错误的发生率会放大。族错误率（即一组假设检验中至少出现一次I类错误的概率）会随着检验次数的增加而上升。

多重性可能出现在多种场景中，包括：多个亚组间的比较、多个治疗组的评估、多个结局指标的测定，或对同一结局指标在不同时间点的分析^[6]。

研究者通常采用事后分析方法（如Bonferroni校正）来修正这一问题，通过将预设的α水平（通常为0.05）除以比较次数来调整显著性阈值。例如，进行10次比较的研究，其校正后的阈值将变为0.005，这有助于降低I类错误的发生概率^[7]。然而，将P值阈值降至0.005也可能带来重大挑战。

过度依赖P值的后果

临床研究中对P值的过度依赖引发诸多不良趋势。首要问题是发表偏倚，即P值更小的研究更容易获得发表机会，这种偏倚可能扭曲证据基础，最终导致采用无效甚至有害的治疗方案^[8]。

更值得警惕的是，为追求P值<0.05，部分研究者可能采取"P值操纵（P-hacking）"等不端行为，即通过多种方式反复分析数据直至达到显著性标准^[9]。

Greenland^[10]指出，尽管P值本身设计合理，但滥用和误解现象普遍存在，常导致研究结论被错误批判或不当应用。为此他建议采用S值来替代，该指标通过比特（bits）量化关联强度，能有效降低数据误读风险。S值是P值的负二进制对数变换，用于衡量数据相对于背景假设、模型及检验假设的信息量。

例如，P值0.05对应的S值为4.32比特，其为意外的程度仅略高于连续四次掷硬币均出现正面的情况。当P值趋近于零时，S值的比特数将递增，使其成为更直观的证据强度评估指标^[11]。

P值的替代方案

鉴于P值的局限性，我们需要能更好体现临床意义的评估指标。最小临床重要差异（MCID）正是这样一种指标，代表患者能够感知的最小疗效差异，且该差异足以改变临床决策^[12]。

与仅关注统计显著性的P值不同，MCID从患者角度强调研究结果的实际价值。例如，评估新型镇痛技术时，研究者不应仅关注疼痛评分是否具有统计学意义的下降，更需考量这种改善是否达到提升患者生活质量的程度。

在样本量、统计效能与临床意义的关系方面，必须认识到传统效能计算往往只追求统计显著性而忽视实际价值。基于MCID计算样本量可确保研究具备检测临床相关差异的统计效能。此外，参照MCID解读效应估计值及其置信区间，能突显研究结果的实践意义，帮助临床医生判断结果是否足以改善诊疗实践。

来看一个假设案例：

某研究评估新型镇痛药对术后疼痛的管理效果，结果显示疼痛评分显著降低（P=0.03）。然而在10分量表上，疼痛评分仅降低1分。若不考虑最小临床重要差异（MCID），这一结果可能被解读为药物有效的证据。但若该疼痛量表的MCID确定为2分，则研究观察到的改善并未达到临床意义阈值。此时，尽管P值具有统计学显著性，该治疗方案仍不能被认定为临床有效。这个案例展现了将MCID与统计分析结合的重要性——唯有如此，才能准确理解研究结果的临床价值。