文章概要： 作者介绍了临床试验选择合适的研究人群，等同于一个抽样，然后根据样本结果推断总体的过程。 故制定入排标准入组适合的目标人群，对一个临床试验的成败至关重要。找到目标人群也是早期临床重要的探索目标。
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临床试验研究人群的选择
众所周知，临床试验一个主要的目的就是提供某种药物对于患有某种疾病的病人群体的准确可靠的临床评估。而我们的统计和临床推断都是基于这个病人群体中的抽取的样本。什么意思呢？举个例子，我们要做一个降脂药治疗原发性高胆固醇血症的试验，那么研究人群（population）就是原发性高胆固醇血症病人， 在具体实践中，我们会根据样本量的大小，从原发性高胆固醇血症病人（总体） 抽取一定数量的病人（样本），进行病人入组，接受治疗，然后对这些抽取的病 人（样本）的疗效和安全性进行评估，并进行统计和临床推断，然后再推广到整 个原发性高胆固醇血症病人（总体），进而得出最后的结论，这就是一个样本描述推断总体的过程。
临床试验中的研究人群是通过入选/排除标准来确定的，因此入选/排除标准的确定对于试验的成功显得十分重要。入选/排除标准的确定主要应基于病人的基本特征、诊断标准以及疾病严重程度等。
在研究方案制定时，对临床试验目标人群的选择十分重要。这时往往存在两 种选择偏差情况，一种情况是选择的人群过于宽泛，比如说，你的研究药物可能 只对程度严重的某种疾病更为有效，可是你选择了轻、中、重各种程度的病人， 结果导致观察不到期望的临床疗效；另一种情况对选择的人群过于限制，比如你只选择了某种疾病中某个基因型或者具有某个基线特征的病人，虽然得到了你期望的临床疗效，但批准的适应症很可能也仅限于这个特征的病人人群，在以后的市场推广方面会受到很大的限制。
一句话，一切都是度，而如何把握这个度，那才是最难的……
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